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Vaincre les Maladies Lysosomales

Cadre

Forme juridique	Association loi de 1901
But	santé, enfance, recherche
Zone d’influence	France et pays francophones

Fondation

Fondation	16 mai 1990

Identité

Siège	Massy
Président	David Jannetta
Secrétaire général	Laurence Didierlaurent
Trésorier	Jean-Marie Favreau
Vice-présidente	Cathy Guillemot
Affiliation	Alliance Maladie Rare
Affiliation européenne	Eurordis
Financement	dons
Membres	879
Employés	5
Slogan	Rare mais pas seul !
Site web	www.vml-asso.org

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L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) est l'association des patients enfants et adultes et de leurs familles et amis confrontés aux maladies lysosomales, maladies génétiques rares. Elle est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l'une des 60 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.

Association loi de 1901, elle a été créée le 16 mai 1990^[1] par des parents d’enfants malades qui ont souhaité se regrouper pour faire avancer ensemble le combat social et scientifique. VML est reconnue d'utilité publique par décret du 6 décembre 2006^[2]. VML est membre fondateur de l'Alliance Maladies Rares et partenaire de plusieurs associations internationales: IMPSN (International Mucopolysaccharidose Network)^[3], INPDA (International Niemann-Pick)^[4], ou encore EURORDIS (en)^[5].

Vaincre les Maladies Lysosomaes est certifiée par le Comité de la Charte du Don en Confiance^[6], et par le label IDEAS^[7], deux organismes contrôlant la responsabilité financière des associations.

VML a été créée par des parents d’enfants frappés par ces maladies lysosomales, avec pour objectif ultime la guérison des personnes atteintes par ces maladies extrêmement graves et lourdes de conséquences.

Depuis 1990, VML s’inscrit au quotidien dans une lutte pour la vie qui se conjugue en actions en faveur de la recherche scientifique et médicale et en actions d’aide et de soutien auprès des familles douloureusement touchées par la maladie^[8].

Afin de mener à bien cet objectif, l'association mène trois types d'actions :

• un ensemble de services d’aide et de soutien aux malades et à leur famille,
• une diffusion de la connaissance scientifique et médicale sur les maladies lysosomales,
• une contribution au financement de programmes scientifiques.

La majeure partie des ressources de l'association étant issue de la générosité du public^[9], une partie importante de l'activité de l'association consiste à collecter des fonds pour mener à bien ces actions.

Adhérents, bénévoles et amis de l’association Vaincre les Maladies Lysosomales se retrouvent sur 3 valeurs qui leur apparaissent comme fondamentales dans le projet de l’association^[10] :

• la solidarité que traduit bien le slogan de l'association « RARE mais pas seul »^[11],
• l’engagement, chaque acteur de VML ayant choisi de quitter son rôle de spectateur pour mettre au service d’un but commun son énergie, ses compétences et son temps libre,
• la rigueur, avec la volonté d’agir dans la transparence des comptes financiers à l’égard des membres de l’association, de ses donateurs et des tiers extérieurs, mais également dans l’exécution des actions menant à l’atteinte des objectifs fixés par le présent projet. C'est dans ce contexte que l'association est reconnue depuis 2010 par le label IDEAS^[7], et depuis 2014 par celui du Don en Confiance du Comité de la Charte^[12],[6].

Les maladies lysosomales regroupent une soixantaine de maladies génétiques entraînant un dysfonctionnement au niveau du lysosome. La plupart d'entre elles peuvent être regroupées en six grandes familles^[13] :

• Lipidoses : Fabry, Gaucher, Niemann-Pick A et B, Niemann Pick C, Austin (déficit multiple en sulfatases), Farber, gangliosidoses à GM1 (Landing), gangliosidoses à GM2 (TaySachs, Sandhoff), Krabbe, leucodystrophie métachromatique, maladie de surcharge en esters du cholestérol, Wolman
• Glycogénose : Glycogénose Type 2 (Maladie de Pompe)
• Mucopolysaccharidoses (MPS) : MPS 1 (Hurler, Hurler/Scheie, Scheie), MPS 2 (Hunter), MPS 3 (Sanfilippo A, B, C et D), MPS 4 (Morquio A et B), MPS 6 (Maroteaux-Lamy), MPS 7 (Sly), MPS 9

• Oligosaccharidoses et glycoprotéinoses : Aspartyl Glucosaminurie, Fucosidose, Alpha Mannosidose, Beta Mannosidose, Mucolipidose type II (I Cell), Mucolipidose type III (Pseudo Hürler), Mucolipidose type IV, Sialidose, Galactosialidose, Schindler / Kanzaki
• Anomalies du transfert lysosomal : Cystinose, Danon, Salla (Surcharge en acide sialique libre), Maladie de surcharge en acide sialique infantile ISSD

• Céroïdes lipofuscinoses neuronales (CLN)

On identifie aussi d'autres maladies lysosomales hors de ces six familles : Pycnodysostose, Syndrome de Papillon-Lefèvre, Syndrome de Chediak-Higashi.

Les organes de décision de l'association sont d'après ses statuts l'assemblée générale des adhérents, le conseil d'administration composé de membres bénévoles élus à l'assemblée générale, et le bureau composé de membres du conseil d'administration^[1].

Composés essentiellement de malades et de parents, ces organes s'assurent que l'association agit suivant son objet. Ainsi, l'assemblée générale approuve la gestion du conseil d'administration et valide la politique à mener pour l'année à venir, le conseil d'administration fixe la politique d'action et veille à son application, et le bureau vérifie la bonne application des décisions du conseil d'administration^[14].

Les organes d'action se répartissent ensuite les différentes missions établies par les organes de décision. En 2025, on compte 5 types d'organes d'action^[14] :

• les commissions : composées d'adhérents nommés par le conseil d'administration, elles identifient les besoins, formulent des projets, contrôlent la bonne réalisation des actions décidées. On compte en 2025 plusieurs commissions actives : la commission des familles, la commission communication, le groupe fratries, ou encore le groupe de Parents d'Adultes Semi Autonomes (PASA).
• les antennes régionales : elles sont représentées par des responsables bénévoles nommé par le conseil d'administration, avec pour mission le contact familles, les relations avec les acteurs locaux, ou encore la communication et la recherche de fonds.
• les groupes pathologies : leur rôle est de favoriser les échanges entre personnes touchées par une même pathologie, ils sont animés par les familles et représentés par des référents^[15].
• le conseil scientifique médical (CSM) : composé exclusivement de professionnels de la recherche et de la santé, son rôle est d'accompagner l'association dans ses objectifs d'aide à la recherche. Il évalue notamment tous les projets spécifiques à la recherche sur les maladies lysosomales.
• l'équipe salariée : au nombre de 5 en 2022^[16], les salariés ont pour mission la mise en œuvre de la politique décidée par le conseil d’administration.

L'association est soutenue par plusieurs marraines et parrains qui s'engagent auprès de l'association. On peut notamment compter parmi ces soutiens^[17] :

• Jimmy Colas, champion de France 2012 de boxe super-welters
• Bertrand Delesne, navigateur solidaire sur des courses au large
• Romain Genevois, Footballeur professionnel
• Sophie Jovillard, journaliste et animatrice TV
• Frédéric de Lanouvelle, Ultra-traileur et journaliste
• Justine Mettraux, première femme du Vendée Globe 2025
• Amanda Scott, journaliste et présentatrice TV
• Zinedine Soualem, acteur et comédien

• Site officiel
• Ressources relatives aux organisations :
  • SIREN
  • Répertoire national des associations

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